细胞治疗的未来已来，为何医院不给患者提供细胞疗法？

细胞治疗的未来已来，为何医院不给患者提供细胞疗法？

导 读

老金去年因膀胱癌住院治疗一段时间，期间遇到很多危重病友，他们的家属经常会焦急的询问医生：“新闻里说细胞疗法能让免疫系统重生，为什么咱们医院没有？”事实上，这种情况正在多地的医疗机构反复上演。当CAR-T疗法在血液肿瘤领域实现83.1%的客观缓解率，当日本iPS细胞成功修复黄斑变性患者的视力，人们不禁疑惑：这些被称为“未来医学之光”的技术，为何迟迟照不进医院的诊室？图：细胞治疗科图源:腾元宝

01实验室到病床的“技术天堑”
细胞治疗并非简单的“抽血-培养-回输”三步曲。从患者体内提取的免疫细胞需要在GMP级实验室经历21天的精密驯化，技术人员需像培育钻石般调整温度、营养液浓度和基因编辑强度。以T细胞体外扩增技术为例，国内顶尖团队曾耗费整整三年才突破这一瓶颈——中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所的科研人员，在零下196℃的液氮罐与纳米级微载体间反复试验，最终让细胞扩增效率从不足10%跃升至90%以上。即便如此，这类技术突破仍难快速普及：全国通过国家药监局GMP认证的细胞制备中心仅28家，且集中在北上广等一线城市。
图：中国科大第一附属医院（安徽省立医院）陈名武教授参观中科冬藏细胞实验室在江苏，即便是头部三甲医院，想要开展细胞治疗也不得不面对“跨省冷链”的难题。一位杭州生物医药园区的工程师比喻：“细胞制剂就像活体钻石，运输途中温差超过2℃就会‘死亡’，而长三角地区能提供全程超低温监控的专业物流企业不到5家。”这种精密技术的落地，不仅需要实验室的智慧，更需要整个产业链的精密咬合。
即便是经济强省浙江，拥有符合国际标准的生物安全实验室的医院也屈指可数。浙江大学医学院附属邵逸夫医院的专家坦言：“细胞制剂对运输条件要求苛刻，必须全程保持-196℃液氮环境，这对冷链物流和急诊响应都是巨大挑战。”‌
02政策天平上的谨慎抉择
2024年8月北京核发的全国首张《干细胞生产许可证》，将细胞治疗产品从“医疗技术”划入“生物药品”监管范畴，这一转变犹如在医药行业的潮头投下一块巨石——激起的不仅是政策突破的浪花，更暴露出暗流涌动的行业生态‌。
在这场变革中，细胞药物的研发正经历着“破茧”与“筛选”的双重考验。以铂生卓越生物科技获批的急性移植物抗宿主病治疗药物为例，其从实验室走向生产许可的五年间，仅毒理测试就消耗了超过8000万元资金，而三期临床试验更是跨越了全国23家三甲医院‌。这种动辄数亿元投入、耗时五年以上的研发周期，已让部分中小型生物科技企业陷入“融资-烧钱-续命”的循环困局。一位上海张江药谷的研发总监坦言：“我们团队开发的间充质干细胞骨修复制剂，因无力承担第三阶段临床试验的2.3亿元预算，最终选择将专利转让给跨国药企。”‌政策红利的另一面，是逐渐升高的行业门槛。国家药监局最新修订的《细胞治疗产品生产质量管理指南》中，仅洁净区动态悬浮粒子标准就比传统生物药厂严格12倍，要求生产企业配备纳米级微载体培养系统和全自动细胞分选设备‌。这直接导致长三角地区23个在研细胞项目中，有17个因无法通过GMP厂房认证而暂停——某杭州企业耗资1.2亿元建设的制备中心，因液氮运输管道温差波动超标0.5℃，至今未能获得生产资质‌。但严苛的监管也在重塑行业价值链条。据统计，2024年前获批开展干细胞临床研究的48家机构中，目前仅有5家提交了药品化申报材料，其余多数转向了技术服务平台赛道‌。安徽省立医院（中科大附一院）曾筹备的NK细胞治疗项目，因未能通过国家卫健委的临床研究备案而搁浅。这种“省级备案+国家级审核”的双重机制，既是为患者安全筑起防火墙，也无形中拉长了技术落地的周期‌。这种“去芜存菁”的效应，反而推动了头部企业的集聚发展：北京中关村生命科学园内，6家获得Pre-IPO轮融资的细胞药企，全部拥有自主知识产权的全封闭自动化生产系统，其研发管线平均存活率较政策调整前提升了47%‌。监管框架的收紧恰似精密筛网——既过滤掉急功近利的投机者，也让真正具备创新实力的项目显露锋芒。当行业褪去“万能细胞”的概念泡沫，那些经历住三期临床试验淬炼、通过百万级细胞质检的疗法，终将在生物医药的星辰大海中占据航道‌。
03悬在空中的支付之剑‌当上海瑞金医院在2021年8月开出首张CAR-T疗法（阿基仑赛注射液，商品名：奕凯达）的120万元账单时，价格震撼的不只是患者。‌这剂“天价药水”的接受者是一位54岁的弥漫性大B细胞淋巴瘤患者，此前经历8次化疗仍复发。在单采外周血T细胞、基因编辑改造、体外扩增的22天制备周期后，回输的CAR-T细胞如同“微型杀手”精准剿灭癌细胞。治疗3个月后的PET-CT显示肿瘤完全消失，患者至今已实现3年无进展生存——这与该疗法79.2%的客观缓解率数据基本吻合，但也让公众第一次直面细胞治疗的“生命定价”难题：疗效背后，是动辄百万元的制备成本与尚未纳入医保的冰冷现实。
浙江某三甲医院算过一笔账：建立细胞治疗中心需要投入1.2亿元设备，而按照当前医保政策，单次治疗收费需控制在30万元以下才可能实现收支平衡。这种成本倒挂让多数医院望而却步‌。更微妙的是伦理困境。山东大学齐鲁医院的伦理委员会曾否决一项干细胞治疗帕金森病的提案，原因是“无法确保供体细胞完全去分化”。这种科学严谨性与患者迫切需求之间的张力，让医生在技术应用上如履薄冰‌。
04破晓时分的曙光海南乐城医疗特区的“为国试策”
当内地医院还在技术、政策与支付的三重挑战前徘徊时，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区以“医疗特区”的定位，成为破解细胞治疗困局的关键试验田。依托“特许医疗”政策，乐城允许使用尚未在国内获批的细胞药物，并将真实世界数据纳入药械审批证据体系，为行业突破提供了制度创新样本。资料图：海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。骆云飞 摄
乐城通过重构细胞治疗产业链，实现了跨境医疗资源的整合。以国际先进疗法落地为例，该区曾成功完成国内首例境外已获批细胞治疗的引进，通过优化跨境运输流程（如海关特批的“细胞绿色通道”），将细胞制剂的运输时间与活性损耗控制在行业领先水平。制度创新还体现在成本压缩上：某国际药企的CAR-T疗法通过乐城关税减免政策，使治疗价格显著下降，患者负担得以减轻。更关键的是，乐城首创的“细胞治疗追溯系统”通过积累真实世界数据，为加速药物审批提供了实践依据。国家药监局已采纳部分乐城数据，用于缩短相关药物的审批周期，凸显了真实世界证据在监管科学中的应用价值。‌乐城不仅是国际疗法的引入窗口，更为国产细胞治疗技术提供了国际化跳板。国内企业在此通过“同步使用+数据积累”机制，将早期临床试验与临床应用结合，形成“以临床养研发”的创新模式。这一机制吸引了多家生物科技企业落地，推动国产细胞治疗技术加速成熟。此外，乐城通过搭建国际医疗合作平台（如与东南亚医疗机构共建的研发联盟），帮助国内细胞疗法对接海外市场。部分国产细胞制剂已通过乐城的国际伦理互认机制，在海外实现商业化落地，标志着中国细胞治疗技术开始参与全球竞争。‌在政策松绑的同时，乐城建立了严格的风险防控体系。其细胞治疗质量控制中心配备国际领先的检测设备，可实时监控细胞活性指标；同时通过高额医疗责任险（赔偿限额达行业最高水平）强化风险兜底能力。这些措施在应对突发质量事件时展现了高效性，例如某次进口细胞制剂污染事件中，乐城在72小时内完成全流程追溯与患者安全排查。乐城的经验正在全国形成示范效应：多地参照其模式设立区域细胞治疗中心，而国家药监部门也将乐城实践数据纳入监管政策修订。这种“特区试验-全国推广”的路径，为破解细胞治疗从实验室到临床的转化难题提供了系统性解决方案。当制度创新的涟漪从南海之滨扩散，那些曾被卡在实验室与病床之间的生命科技，终将在更广阔的医疗版图上找到通途。站在2025年的春深处，此刻的等待，恰似寒冬里埋藏的种子。当政策阳光、技术养分和市场需求共同滋润，属于细胞治疗的时代终将破土而出。